No Brasil, estima-se 1 caso em cada 10 mil nascimentos com AME, segundo estudo publicado na National Library of Medicine. Por ora, há dois medicamentos já disponíveis no SUS, o Spinraza (ou Nusinersena) e o Risdiplam, ambos de uso contínuo. O primeiro é dado por meio de injeções na lombar a cada quatro meses. Já o segundo é uma solução oral e deve ser tomado todo dia.

 

"Esta é uma luta de muitos pais e de todos nós. Fico feliz em dar uma resposta tão importante. A AME é uma doença muito rara, degenerativa, que afeta o neurônio motor, responsável por gestos voluntários vitais para o corpo humano, como respirar, engolir e se mover", escreveu o ministro Queiroga, no anúncio, utilizando ainda uma foto dele com a primeira-dama, Michelle Bolsonaro (defensora da causa).

 

A principal diferença do Zolgensma para os demais é que ele é de dose única: o bebê toma uma só vez assim que diagnosticado e, com isso, tem prognóstico melhor. Segundo o neurologista infantil do Hospital das Clínicas de São Paulo Ciro Matsui, isso justifica a compra do medicamento pelo SUS, apesar do preço.

  

Quanto antes o paciente for diagnosticado e tratado com o medicamento correto, menor a chance de sequelas graves. Além de melhora na qualidade de vida, o entendimento é de que há benefício financeiro, uma vez que há possível economia do SUS em internações. "Quadros longos de internação são comuns, em especial nos casos mais graves", diz Matsui.

 

A AME é uma doença genética e neuromuscular causada pela incapacidade do corpo em produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. Com isso, esses neurônios vão morrendo e os músculos do corpo do paciente são afetados, impedindo que ele consiga realizar gestos voluntários vitais e simples do corpo, como respirar, engolir e se mover. A doença é transmitida em um sistema de herança autossômica recessiva.

Os medicamentos já disponíveis no SUS fornecem a proteína que faz com que os neurônios motores das pessoas com AME deixem de morrer. Com isso, a doença é estabilizada. Já o Zolgensma é uma terapia genética que transfere os genes capazes de produzir essa proteína para as pessoas que têm AME, fazendo com que elas passem a ser capazes de produzir o material necessário para evitar a morte de mais neurônios transmissores.